從美通社獲知，—致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè)-- 亞盛醫(yī)藥(6855.HK)宣布，公司在研原創(chuàng)1類新藥HQP1351的I期臨床進(jìn)展數(shù)據(jù)已在第61屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)(American Society of Hematology，ASH)年會(huì)上再次以口頭報(bào)告的形式公布。該項(xiàng)臨床研究的主要研究者、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授為報(bào)告人。尤其值得一提的是，該研究還獲得本屆ASH年會(huì)“最佳研究”(Best of ASH)提名。此前僅有極少數(shù)中國(guó)創(chuàng)新藥臨床研究曾獲此殊榮。

HQP1351是亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)1類新藥，是新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑(Tyrosine Kinase Inhibitor，TKI)，用于治療對(duì)一代、二代TKI耐藥的慢性髓性白血病(CML)，特別是對(duì)T315I突變的CML患者具有很好的療效。

12月8日下午4:30(美國(guó)東部時(shí)間)，在2019 ASH會(huì)場(chǎng)關(guān)于CML治療的專題討論環(huán)節(jié)中，江倩教授作了針對(duì)HQP1351 I期臨床數(shù)據(jù)更新的口頭報(bào)告，主題為“新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑(TKI)HQP1351在TKI耐藥慢性髓性白血病患者中的I期研究的最新安全性和有效性結(jié)果”，獲得現(xiàn)場(chǎng)觀眾的強(qiáng)烈關(guān)注。

該報(bào)告的關(guān)鍵信息 包括：

HQP1351針對(duì)TKI耐藥的CML慢性期(CP)或加速期(AP)患者的I 期臨床試驗(yàn)在中國(guó)開展，共入組11個(gè)劑量組(1mg遞增到60mg)，最終確定60mg QOD為劑量限制性毒性(DLT)劑量， 50mg QOD為最大耐受劑量(MTD)，40mg QOD為II期臨床推薦用藥量(RP2D)。

截止到2019年5月27日，該項(xiàng)研究共入組101例CML患者(87例CP患者, 14例AP患者),中位隨訪時(shí)間為12.8個(gè)月(1.2~31.5)。CP患者的18個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率(PFS)為94%，AP患者為61%。

HQP1351在除60mg劑量組外的所有劑量組均耐受良好。治療相關(guān)不良反應(yīng)(TRAE)中，大多數(shù)非血液學(xué)不良反應(yīng)是1級(jí)或2級(jí)，最常見(jiàn)的3級(jí)/4級(jí)血液學(xué)TRAE是血小板減少(50%)。TRAE 的發(fā)生率隨治療時(shí)間延長(zhǎng)而降低。沒(méi)有治療相關(guān)性死亡或5級(jí)不良事件發(fā)生。

HQP1351對(duì)CML患者顯示出有效的抗白血病活性，治療患者獲得了較高的反應(yīng)率。且隨著治療時(shí)間的延長(zhǎng)，緩解率和緩解深度都會(huì)增加。所有可評(píng)估患者中，CP患者的完全血液學(xué)緩解（ CHR）率 為95%， AP患者的CHR率為85%。

在95例可評(píng)估的基線非完全遺傳學(xué)緩解(non-CCyR)患者中，CP患者主要細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（ MCyR）率 為69% ，其中61%獲得了完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)（CCyR） ;AP患者MCyR率 為43% ，其中36%獲得CCyR 。

可評(píng)估患者中，37% 的CP患者和36% 的AP患者達(dá)到主要分子生物學(xué)緩解（ MMR） 。

在伴有高度耐藥的T315I突變的患者中，HQP1351顯示了卓越的療效。在CP伴有T315I的患者中，MCyR率 達(dá)到了82% ，其中CCyR率高達(dá)78% 。

江倩教授表示，“克服TKI耐藥是CML現(xiàn)代治療中尚未滿足的急需的臨床需求，也是較大挑戰(zhàn)。中國(guó)目前沒(méi)有三代TKI上市，國(guó)外三代TKI在中國(guó)上市仍需較長(zhǎng)時(shí)間的等待。第三代TKI抑制劑HQP1351 I 期研究數(shù)據(jù)的更新，進(jìn)一步印證了該藥物在針對(duì)復(fù)發(fā)難治CML患者治療的安全性和有效性。我們非常期待盡快深入和全面地推進(jìn)HQP1351這類本土原研創(chuàng)新藥物的臨床開發(fā)和臨床研究，早日讓患者受益。”

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示，“作為第三代BCR-ABL抑制劑，HQP1351的I期研究數(shù)據(jù)進(jìn)一步展現(xiàn)潛力。而今年該研究再次入選ASH口頭報(bào)告，尤其是提名本屆‘Best of ASH’，更是充分顯示了國(guó)際血液學(xué)界對(duì)HQP1351安全性和有效性的認(rèn)可。HQP1351在中國(guó)的三項(xiàng)關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)現(xiàn)已全面展開，其中兩項(xiàng)已經(jīng)完成全部患者入組，我們預(yù)計(jì)將于明年內(nèi)獲得試驗(yàn)結(jié)果，并將以該結(jié)果提交新藥上市申請(qǐng)。同時(shí)，該產(chǎn)品在美國(guó)的臨床研究也已經(jīng)啟動(dòng)，近期將入組受試者。我們期待HQP1351早日獲批上市，從而造福中國(guó)乃至全球的耐藥CML患者。”

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