北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”)，是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北�？党芍铝τ趧�(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布阿拉杰里綜合征(ALGS)治療藥物Maralixibat口服液通過審批，允許作為臨床急需藥品在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)進口使用。

Maralixibat口服液于2021年9月29日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準，用于治療一歲及以上的阿拉杰里綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢，該適應癥在中國暫無其他獲批治療藥物，存在大量未滿足的患者治療需求。此次博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的“先行先試”，讓中國的患者享受到與全球同步化的疾病治療方案，提升患者特別是兒童患者的生命質量。

北�？党蓳碛性诖笾腥A區(qū)開發(fā)和商業(yè)化CAN108的獨家許可，用于三種罕見肝病適應癥：阿拉杰里綜合征(ALGS)，進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)。國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 已受理CAN108 治療阿拉杰里綜合征 (ALGS) 在中國的新藥申請 (NDA)，處于優(yōu)先審評階段。

北�？党蓜�(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士說道：“Maralixibat口服液在美國獲批后，我們很快就向中國患者提供這種能帶來希望的試驗性療法。這是我們踐行諾言、為患者提供完整解決方案的核心舉措之一，也是我們組建公司的原因之一。在全世界關注罕見病日之際，很高興能為罹患罕見病的中國患者提供這種支持。”

關于阿拉杰里綜合征(ALGS)

阿拉杰里綜合征(Alagille Syndrome, ALGS)是一種常染色體顯性遺傳的多系統(tǒng)疾病，可導致終末期肝病和死亡。其發(fā)病率為1/30,000至1/50,000之間[1]，已在NRDRS(中國國家罕見病注冊系統(tǒng))中注冊。該病以兒童及青少年的膽管發(fā)育不良和不同程度的肝外臟器(如心血管系統(tǒng)、骨骼、腎臟、眼睛和容貌等)受累為特征。其中，肝臟受累的發(fā)生率為100%[2，3]，常表現(xiàn)為慢性膽汁淤積，通常出現(xiàn)在新生兒期或出生后前3個月。臨床癥狀除黃疸、皮膚黃瘤、肝腫大外，還會出現(xiàn)嚴重的瘙癢[4]，可導致患兒抓傷引起的皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠剝奪和學校學習活動中斷[5]，嚴重影響患者的生長發(fā)育及生活質量[6]，甚至走向肝移植結局[7]。

關于Maralixibat口服液

Maralixibat口服液是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。Maralixibat口服液是目前FDA批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat口服液除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應癥的開發(fā)也進入晚期臨床開發(fā)階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，且均已被FDA授予突破性治療及罕見病創(chuàng)新藥的認定。

北海康成已獲得Maralixibat口服液大中華區(qū)對ALGS、PFIC、BA三個適應癥的開發(fā)和商業(yè)化的獨家授權，同時，治療阿拉杰里綜合征的新藥CAN108在國內的上市申請(NDA)獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已正式受理并納入優(yōu)先審評。

1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

關于北�？党芍扑幱邢薰�司

北�？党芍扑幱邢薰�司(“以下簡稱“北�？党�”, 股票代碼 1228.HK)是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

北�？党赡壳皳碛�13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合癥 (MPS II) 和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積癥 (PFIC) 和膽道閉鎖(BA) ，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北�？党蓱�(zhàn)略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫(yī)學院 (UMass) 、 LogicBio、華盛頓大學醫(yī)學部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。

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