迪哲醫(yī)藥(股票代碼：688192.SH)近日宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局(以下簡稱“FDA”)授予其在研產(chǎn)品DZD9008突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)，用于治療EGFR 20號外顯子插入突變的非小細胞肺癌患者，這是繼2020年12月DZD9008獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物品種”認定資格后又一重要里程碑。中美兩國突破性療法雙重認定彰顯了迪哲醫(yī)藥在非小細胞肺癌EGFR小分子靶向創(chuàng)新藥領(lǐng)域的研發(fā)實力。

“EGFR 20號外顯子插入突變的非小細胞肺癌患者亟需更佳的治療方案，DZD9008是抑制EGFR突變的高選擇性絡(luò)氨酸激酶抑制劑，初步臨床證據(jù)表明，DZD9008有潛力成為全新的、更有效的靶向治療方案”，迪哲醫(yī)藥首席執(zhí)行官張小林博士表示，“本次獲批美國FDA突破性療法認定，讓我們備受鼓舞，DZD9008獲中美兩國突破性療法雙重認定印證了其差異化優(yōu)勢，迪哲醫(yī)藥將繼續(xù)致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)全球創(chuàng)新藥物，造福全球腫瘤患者。”

DZD9008是公司自主研發(fā)的針對EGFR/HER2 20號外顯子插入突變設(shè)計的全球首創(chuàng)小分子化合物，首選適應(yīng)癥為治療EGFR 20號外顯子插入突變非小細胞肺癌，目前處于國際多中心II期單臂關(guān)鍵性臨床試驗階段，正在中國、美國、韓國、澳大利亞、日本、法國等國家和地區(qū)開展臨床試驗。臨床前及臨床研究顯示DZD9008具備高靶點選擇性，對已知EGFR突變類型均有效且對野生型EGFR抑制作用較弱，較其他EGFR20號外顯子突變抑制劑競品，DZD9008具備更佳的臨床安全性;截至2021年7月30日，全球臨床試驗結(jié)果顯示，DZD9008在200 mg/日和300mg/日劑量下，確認的最佳客觀緩解率(ORR)分別達到45.5%和41.9%，并在腦轉(zhuǎn)移患者及強生Amivantamab療效不佳或治療后進展的患者中均顯示療效。此次DZD9008獲美國FDA突破性療法認定，標志著臨床項目的全球化進程又往前邁出了堅實的一步，是公司創(chuàng)新藥研發(fā)史上的又一個里程碑，有利于公司提高與FDA溝通效率，獲得FDA在藥物開發(fā)過程中的指導，也有望通過優(yōu)先審評大幅縮短產(chǎn)品上市審評的時間，促使產(chǎn)品盡早實現(xiàn)商業(yè)化。

關(guān)于突破性療法認定

“突破性療法認定”(Breakthrough Therapy Designation, 以下簡稱“BTD”)源于《美國食品和藥物管理局安全及創(chuàng)新法案》(FDASIA)的規(guī)定，旨在加速新藥開發(fā)，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床試驗表明其療效顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的藥物。

根據(jù)規(guī)定，研發(fā)中的新藥一旦被授予BTD，便能享受一系列加速藥物開發(fā)的政策，包括FDA專家介入指導臨床開發(fā)整個過程，有效提升與FDA的溝通效率;在提交藥品上市申請時，可以進行滾動提交，特別是在符合相關(guān)標準時可獲得優(yōu)先審評。

關(guān)于 EGFR 20 號外顯子插入突變非小細胞肺癌

表皮生長因子受體(EGFR)通過與生長因子結(jié)合，調(diào)節(jié)細胞凋亡、增殖、遷移，一旦突變(主要為18-21外顯子)，EGFR蛋白將不依賴細胞生長因子信號，導致胞內(nèi)酪氨酸激酶自動磷酸化，促進腫瘤細胞增殖，抑制腫瘤細胞凋亡。常見突變類型(19號外顯子的缺失性突變和21號外顯子的L858R點突變)對傳統(tǒng)的1代至3代EGFR抑制劑敏感，但EGFR20號外顯子插入突變(2019年全球新發(fā)患者6.4萬人，中國新發(fā)患者3.0萬人，F(xiàn)rost and Sullivan)對傳統(tǒng)的1代至3代EGFR抑制劑不敏感。此外，腫瘤免疫治療對EGFR 20號外顯子插入突變的療效也不理想。目前臨床標準治療為化療(包括一線及后線治療)，患者預(yù)后極差，亟需有效治療手段。

關(guān)于迪哲醫(yī)藥

迪哲醫(yī)藥是一家產(chǎn)品處于臨床開發(fā)階段的全球創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，專注于惡性腫瘤、免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司堅持源頭創(chuàng)新的研發(fā)理念，致力于新靶點的挖掘與作用機理驗證，以推出全球首創(chuàng)藥物(First-in-class)和具有突破性潛力的治療方法為目標，力求填補未被滿足的臨床需求，引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展方向。

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