北�？党芍扑幱邢薰�司(以下簡稱“北海康成”)是一家立足中國、全球領先的罕見病生物制藥公司，一直致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

公司于今日宣布與北京協(xié)和醫(yī)院就罕見病科研合作達成意向。未來，雙方將發(fā)揮各自優(yōu)勢、通力合作，在罕見病領域開展藥物創(chuàng)新、醫(yī)學轉化和臨床驗證等方面的綜合性研究開發(fā)合作，進一步提升罕見病創(chuàng)新藥物研發(fā)水平，共同推動罕見病診療的醫(yī)、研、學、產(chǎn)體系發(fā)展。

北�？党蓜�(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“北京協(xié)和醫(yī)院是全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的唯一國家級牽頭單位，在罕見病診療和臨床研究方面積累了豐富的經(jīng)驗，我們很高興能與北京協(xié)和醫(yī)院達成合作意向。相信在雙方的共同努力下，可以走出一條有中國特色的罕見病用藥研發(fā)創(chuàng)新之路，為更多的罕見病患者及其家庭帶來希望。”

關于北京協(xié)和醫(yī)院：

北京協(xié)和醫(yī)院建成于1921年，是集醫(yī)療、教學、科研于一體的現(xiàn)代化綜合三級甲等醫(yī)院，是國家衛(wèi)生健康委指定的全國疑難重癥診治指導中心，最早承擔干部保健和外賓醫(yī)療任務的醫(yī)院之一，也是高等醫(yī)學教育和住院醫(yī)師規(guī)范化培訓國家級示范基地，臨床醫(yī)學研究和技術創(chuàng)新的國家級核心基地。以學科齊全、技術力量雄厚、特色專科突出、多學科綜合優(yōu)勢強大享譽海內(nèi)外。在國家三級公立醫(yī)院績效考核中兩次排名第一，在復旦大學醫(yī)院管理研究所公布的“中國醫(yī)院排行榜”中連續(xù)十二年名列榜首。

北京協(xié)和醫(yī)院在罕見病診療領域始終發(fā)揮著引領作用。2016年北京協(xié)和醫(yī)院牽頭國家重點研發(fā)計劃“疑難及罕見病臨床隊列研究”，建成中國國家疑難及罕見病注冊系統(tǒng)，成為國際最大的罕見病信息平臺之一。在國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會中帶領國內(nèi)頂級專家團隊擬定《中國第一批罕見病目錄》，主編并出版《中國第一批罕見病目錄釋義》、《罕見病診療指南(2019年版)》(衛(wèi)健委發(fā)布)、《罕見病學》十三五研究生教材，并在全國推進罕見病診療技術培訓。目前，北京協(xié)和醫(yī)院承擔疑難重癥及罕見病國家重點實驗室、國家轉化醫(yī)學中心、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)國家級中心和國家罕見病質控中心的研究任務，形成全覆蓋式臨床資源、技術優(yōu)勢和構建國家罕見病診療研究及創(chuàng)新一體化的基礎。

關于北�？党桑�

北�？党芍扑幱邢薰�司是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

北�？党赡壳皳碛�13 個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥。其中包括針對治療亨特綜合征(MPS II)和其他溶酶體貯積癥 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)和膽道閉鎖(BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北�？党蓱�(zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北�？党傻娜�球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫(yī)學院 (Mass)、 LogicBio、華盛頓大學醫(yī)學部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。

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