這是百澤安®在中國(guó)境外的首項(xiàng)藥政申報(bào)，此前在國(guó)內(nèi)已有五項(xiàng)適應(yīng)癥獲批

此次受理的上市申請(qǐng)由百濟(jì)神州和諾華聯(lián)合申報(bào)，是基于一項(xiàng)百澤安®用于既往經(jīng)治的晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌患者的全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE 302的積極結(jié)果，及百澤安®在廣泛臨床試驗(yàn)中的安全性數(shù)據(jù)

隨著第二款自主研發(fā)藥物在中國(guó)境外的上市申報(bào)，百濟(jì)神州將進(jìn)一步兌現(xiàn)其提升全球癌癥患者藥物可及性的承諾

百濟(jì)神州(納斯達(dá)克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160)是一家立足科學(xué)的全球性生物制藥公司，專(zhuān)注于在世界范圍內(nèi)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物，為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司今日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理其抗PD-1抗體藥物百澤安®(替雷利珠單抗注射液)的新藥上市申請(qǐng)(BLA)，用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)患者。根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》(PDUFA)，F(xiàn)DA對(duì)百澤安®上市申請(qǐng)做出決議的目標(biāo)日期為2022年7月12日。

百濟(jì)神州腫瘤免疫學(xué)首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示：“百澤安®擁有獨(dú)特的差異化產(chǎn)品設(shè)計(jì)，與化療相比，可有效延長(zhǎng)多種實(shí)體瘤和惡性血液瘤患者的生存期。局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC是一種危害嚴(yán)重的惡性腫瘤，患者的五年平均生存率僅為5%。根據(jù)先前在2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO 2021)年會(huì)中公布的有力臨床結(jié)果，對(duì)比化療，百澤安®顯著改善了這些患者的生存期且安全性更具優(yōu)勢(shì)。此次百澤安®上市申請(qǐng)獲FDA受理，使得我們離為美國(guó)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者帶去一項(xiàng)全新治療選擇的目標(biāo)更進(jìn)了一步。在中國(guó)，百澤安®已有五項(xiàng)適應(yīng)癥獲批，并有望成為國(guó)內(nèi)免疫療法的優(yōu)選治療藥物。我們期待通過(guò)與諾華的繼續(xù)合作，讓百澤安®惠及更多全球患者。”

此次上市申請(qǐng)是基于一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放性、多中心的全球3期臨床試驗(yàn)RATIONALE 302(NCT03430843)的研究結(jié)果，該試驗(yàn)旨在評(píng)估百澤安®對(duì)比研究者選擇的化療，用于晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線(xiàn)治療的有效性和安全性。該項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果已在ASCO 2021上公布。此外，此次申報(bào)還基于包括7項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受百澤安®單藥治療的1972例患者的安全性數(shù)據(jù)。

除美國(guó)外，百澤安®用于治療既往接受過(guò)一線(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的適應(yīng)癥上市申請(qǐng)已在中國(guó)獲受理，當(dāng)前正在審評(píng)過(guò)程中。

關(guān)于食管鱗狀細(xì)胞癌

食管癌是消化道領(lǐng)域最常見(jiàn)的惡性腫瘤之一。在美國(guó)，每年的確診人數(shù)超過(guò)18400人。1根據(jù)對(duì)應(yīng)的惡變細(xì)胞，食管癌可分為兩種亞型：食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)和食管腺癌(EAC)。2 ESCC占美國(guó)食管癌病例的30%，也是世界范圍內(nèi)最常見(jiàn)的食管癌亞型。2,3,4由于許多患者確診時(shí)已處于疾病晚期，ESCC總體的預(yù)后較差，治療極具挑戰(zhàn)性。3,4

關(guān)于百澤安®(替雷利珠單抗注射液)

百澤安®(替雷利珠單抗注射液)是一款人源化lgG4抗程序性死亡受體1(PD-1)單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的是為最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴(lài)細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安®是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，開(kāi)發(fā)一系列針對(duì)實(shí)體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。

中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已在五項(xiàng)適應(yīng)癥中批準(zhǔn)百澤安®，包括完全批準(zhǔn)百澤安®聯(lián)合化療用于治療一線(xiàn)晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者和一線(xiàn)晚期非鱗狀NSCLC患者。百澤安®另獲附條件批準(zhǔn)用于治療至少經(jīng)過(guò)二線(xiàn)系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤(cHL)患者、PD-L1 高表達(dá)的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個(gè)月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌(UC)患者，以及至少經(jīng)過(guò)一種全身治療的肝細(xì)胞癌(HCC)患者。針對(duì)上述三項(xiàng)適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在進(jìn)行的確證性隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的結(jié)果。

此外，NMPA藥品審評(píng)中心(CDE)已受理百澤安®的四項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)且正在審評(píng)過(guò)程中，包括一項(xiàng)用于治療既往接受鉑類(lèi)化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二線(xiàn)或三線(xiàn)局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者、一項(xiàng)用于治療既往經(jīng)治、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定型(MSI-H)或錯(cuò)配修復(fù)缺陷型(dMMR)實(shí)體瘤患者、一項(xiàng)用于治療既往接受過(guò)一線(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)患者和一項(xiàng)用于一線(xiàn)治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌(NPC)患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理百澤安®的上市許可申請(qǐng)用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》(PDUFA)，F(xiàn)DA對(duì)百澤安®上市申請(qǐng)做出決議的目標(biāo)日期為2022年7月12日。

百濟(jì)神州已在中國(guó)和全球范圍內(nèi)開(kāi)展或完成了17項(xiàng)百澤安®的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，其中包括13項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)和4項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)。

2021年1月，百濟(jì)神州和諾華達(dá)成一項(xiàng)合作與授權(quán)協(xié)議，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。

百澤安®在中國(guó)以外國(guó)家地區(qū)尚未獲批。

關(guān)于百澤安®(替雷利珠單抗注射液)的臨床研發(fā)項(xiàng)目

百澤安®(替雷利珠單抗)的臨床試驗(yàn)包括:

替雷利珠單抗對(duì)比多西他賽用于二線(xiàn)或三線(xiàn)治療非小細(xì)胞肺癌患者安全性有效性的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov 登記號(hào)：NCT03358875)

替雷利珠單抗對(duì)比救援性化療用于治療復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov 登記號(hào)：NCT04486391)

替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov 登記號(hào)：NCT03967977)

替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比化療用于一線(xiàn)治療晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗(yàn) (clinicaltrials.gov 登記號(hào)：NCT03594747)

替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比化療用于一線(xiàn)治療晚期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03663205)

替雷利珠單抗聯(lián)合含鉑雙藥化療用于治療非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04379635)

替雷利珠單抗/安慰劑聯(lián)合鉑類(lèi)藥物和依托泊苷用于治療廣泛期小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov 登記號(hào)：NCT04005716)

替雷利珠單抗對(duì)比索拉非尼用于一線(xiàn)治療肝細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov 登記號(hào)： NCT03412773)

替雷利珠單抗用于治療不可切除的肝細(xì)胞癌經(jīng)治患者的2期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov 登記號(hào)：NCT03419897)

替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮膀胱癌患者的2期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04004221)

替雷利珠單抗對(duì)比化療用于二線(xiàn)治療食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03430843)

替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于一線(xiàn)治療食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03783442)

替雷利珠單抗對(duì)比安慰劑聯(lián)合同步放化療用于治療局限性食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03957590)

替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比安慰劑聯(lián)合化療用于一線(xiàn)治療胃癌的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03777657)

替雷利珠單抗用于治療復(fù)發(fā)難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的2期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記 號(hào)：NCT03209973)

替雷利珠單抗用于治療MSI-H或dMMR實(shí)體瘤患者中的2期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03736889)

替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比安慰劑聯(lián)合化療用于一線(xiàn)治療鼻咽癌患者的3期臨床試驗(yàn)(clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03924986)

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類(lèi)最佳或同類(lèi)第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開(kāi)展90多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過(guò)13000人。百濟(jì)神州自有的臨床開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線(xiàn)的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球40多個(gè)國(guó)家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®(BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、加拿大及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市)、百澤安®(可有效避免Fc-γ受體結(jié)合的抗PD-1 抗體，已在中國(guó)獲批上市)及百匯澤®(PARP抑制劑，已在中國(guó)獲批上市)。

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿(mǎn)足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷(xiāo)售多款由安進(jìn)和百時(shí)美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿(mǎn)足當(dāng)前全球范圍尚未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。百濟(jì)神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球性生物制藥公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前，公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線(xiàn)開(kāi)發(fā)。我們致力于在2030年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支超過(guò)7000人的團(tuán)隊(duì)。

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