中國(guó)罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化平臺(tái)企業(yè)曙方醫(yī)藥旗下的曙方(上海)醫(yī)藥科技有限公司(Sperogenix (Shanghai) MedTech Co., Ltd. 以下簡(jiǎn)稱“曙方醫(yī)藥”)與致力于創(chuàng)新藥物研發(fā)的中國(guó)新興生物醫(yī)藥企業(yè)上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司(Abbisko Therapeutics Co., Ltd. 以下簡(jiǎn)稱“和譽(yù)醫(yī)藥”)達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，在大中華地區(qū)合作開發(fā)創(chuàng)新藥ABSK021針對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)罕見病領(lǐng)域適應(yīng)癥的應(yīng)用。

根據(jù)獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，曙方醫(yī)藥將獲得在中國(guó)大陸、香港及澳門特別行政區(qū)(以下合稱“授權(quán)地區(qū)”)開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化ABSK021的獨(dú)家權(quán)利，適應(yīng)癥范圍為非腫瘤神經(jīng)系統(tǒng)罕見病，其中肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)是曙方醫(yī)藥將開發(fā)的首個(gè)適應(yīng)癥。和譽(yù)醫(yī)藥將獲得來(lái)自曙方醫(yī)藥的首付款及一系列里程碑付款，以及產(chǎn)品年凈銷售額分成，并保留除上述地區(qū)及適應(yīng)癥范圍外的權(quán)利。曙方醫(yī)藥將負(fù)責(zé)ABSK021用于ALS適應(yīng)癥在授權(quán)地區(qū)內(nèi)的臨床前研究、概念驗(yàn)證性臨床、關(guān)鍵性臨床、上市后研究等一系列開發(fā)工作，以及產(chǎn)品的注冊(cè)申報(bào)和商業(yè)化。

ABSK021是一款口服、高特異性、高選擇性集落刺激因子-1受體(colony-stimulating factor 1 receptor，CSF-1R)拮抗劑，目前正在中國(guó)和美國(guó)開展腫瘤患者中的安全性、耐受性與藥代動(dòng)力學(xué)Ib期臨床研究。初步臨床數(shù)據(jù)已展現(xiàn)出ABSK021良好的耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)特性及對(duì)靶點(diǎn)的有效抑制。CSF-1R信號(hào)傳導(dǎo)是小膠質(zhì)細(xì)胞發(fā)育和存活的必要條件，而存有大量活化的小膠質(zhì)細(xì)胞是ALS病人神經(jīng)退化的標(biāo)志之一。臨床前研究表明抑制CSF-1R可延緩多種ALS動(dòng)物模型中的疾病進(jìn)展。

肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)俗稱“漸凍癥”，2014年夏天，一場(chǎng)在全球廣受關(guān)注的“冰桶挑戰(zhàn)”活動(dòng)讓“漸凍癥”這一罕見疾病為人所知。ALS的臨床特征為進(jìn)行性加重的肢體無(wú)力、肌肉萎縮合并錐體束征，伴言語(yǔ)不清、吞咽困難等球部癥狀，呼吸肌受累可出現(xiàn)呼吸困難，并最終因營(yíng)養(yǎng)和呼吸衰竭而死亡。中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)ALS協(xié)作組一項(xiàng)對(duì)全國(guó)醫(yī)保數(shù)據(jù)的研究表明，中國(guó)ALS的年發(fā)病率為1.62/10萬(wàn)，年患病率為2.97/10萬(wàn)。目前該病尚缺乏特效治療，預(yù)后不良，中位生存期僅為3至5年，對(duì)患者家庭和社會(huì)帶來(lái)了沉重的照護(hù)及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

曙方醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官嚴(yán)知愚先生表示：“肌萎縮側(cè)索硬化癥等神經(jīng)系統(tǒng)罕見病對(duì)患者生存時(shí)間和生活質(zhì)量造成嚴(yán)重影響，給患者家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)，亟需一系列創(chuàng)新療法改善這一疾病領(lǐng)域現(xiàn)狀。神經(jīng)系統(tǒng)罕見病是曙方醫(yī)藥重點(diǎn)布局的領(lǐng)域，此次與和譽(yù)醫(yī)藥的強(qiáng)強(qiáng)合作，將加速ABSK021的臨床開發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程，進(jìn)一步完善曙方該領(lǐng)域產(chǎn)品組合，以期建立曙方醫(yī)藥在神經(jīng)系統(tǒng)罕見病領(lǐng)域的國(guó)內(nèi)領(lǐng)先地位。”

和譽(yù)醫(yī)藥創(chuàng)始人兼CEO徐耀昌博士表示：“此次與曙方醫(yī)藥的合作令人鼓舞，展現(xiàn)出ABSK021這一CSF-1R創(chuàng)新藥物在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的巨大潛力。曙方在罕見病領(lǐng)域的臨床研發(fā)和商業(yè)化能力與豐富經(jīng)驗(yàn)讓人印象深刻，我們堅(jiān)信與曙方的合作將進(jìn)一步加快ABSK021的開發(fā)進(jìn)程，使中國(guó)廣大罕見病患者早日受益。”

關(guān)于曙方醫(yī)藥

曙方醫(yī)藥是一家專注于中國(guó)罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化的平臺(tái)型企業(yè)，致力于為中國(guó)罕見病患者提供具有臨床可及性的產(chǎn)品，為罕見病治療藥物提供具有成功前景的商業(yè)解決方案。曙方醫(yī)藥創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)具有中國(guó)罕見病市場(chǎng)商業(yè)成功經(jīng)驗(yàn)，具備豐富的全球罕見病治療藥物的醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化和臨床研發(fā)經(jīng)驗(yàn)。治療領(lǐng)域包括肺循環(huán)、神經(jīng)系統(tǒng)、遺傳代謝及非腫瘤血液疾病。曙方醫(yī)藥成立于2019年，并獲得知名生物醫(yī)藥投資基金禮來(lái)亞洲基金(LAV)和晨興創(chuàng)投(Morningside Ventures)的A輪投資。

關(guān)于和譽(yù)醫(yī)藥

成立于2016年4月，上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司(Abbisko Therapeutics Co., Ltd.)是一家創(chuàng)立于中國(guó)上海張江，著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團(tuán)隊(duì)擁有多年國(guó)際和國(guó)內(nèi)大型藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)。和譽(yù)醫(yī)藥專注于腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準(zhǔn)治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，致力于開發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的創(chuàng)新藥物。自2016年成立以來(lái)，和譽(yù)醫(yī)藥已建立由14種專注于精確腫瘤學(xué)和腫瘤免疫治療的藥物資產(chǎn)(包括四種臨床階段資產(chǎn)及十種臨床前階段資產(chǎn))組成的綜合管線。截至2021年6月16日，我們于全球三個(gè)國(guó)家及地區(qū)已取得七項(xiàng)IND批準(zhǔn)。

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