該項臨床試驗是德琪醫(yī)藥在中國圍繞ATG-016展開的第三項臨床研究，再次凸顯了公司核輸出抑制劑品種的巨大潛力。

致力于研發(fā)，生產(chǎn)和銷售同類首款及/或同類最優(yōu)血液及實體腫瘤療法的商業(yè)化階段領(lǐng)先創(chuàng)新生物制藥公司–德琪醫(yī)藥有限公司(簡稱"德琪醫(yī)藥"，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK)今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已正式批準一項旨在評估核輸出抑制劑(SINE)ATG-016用于治療高危骨髓增生異常綜合征(MDS)的安全性、耐受性及有效性的開放性II期臨床研究。

ATG-016正被開發(fā)用于治療MDS和實體瘤。ATG-016及其它SINE藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1(XPO1)，而這種蛋白可通過清除核內(nèi)腫瘤抑制蛋白促進腫瘤的生長。ATG-016是一款口服、高選擇性的下一代XPO1抑制劑，它較第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®具有更好的藥理特性，從而可實現(xiàn)更高頻次的給藥以及更高的耐受劑量。

德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示："德琪醫(yī)藥致力于為腫瘤患者，尤其是患有復發(fā)難治性腫瘤的患者提供突破性的‘同類首款'藥物。我們是亞太區(qū)首個開發(fā)核輸出抑制劑的公司。ATG-016在中國大陸的臨床開發(fā)包含三項臨床研究，用于治療晚期MDS及實體瘤。之前公布的用于治療MDS患者的I期臨床數(shù)據(jù)令人振奮，我們將盡快推進此項研究，并希望該項臨床開發(fā)能為中國的高危MDS患者帶來臨床獲益。"

KCP-8602-801研究是一項由Karyopharm公司發(fā)起的旨在評估ATG-016在6個復發(fā)難治性腫瘤隊列的安全性、耐受性和有效性的開放性I/II期臨床試驗，目前正在開展中。德琪醫(yī)藥將在中國為ATG-016單藥用于治療高危MDS的"隊列F"II期部分招募患者。MDS是一種源于骨髓造血干細胞的惡性疾病，其發(fā)病率隨年齡增長顯著升高。中危、高�；驑O高危的MDS患者的中位總生存期(OS)分別為3年、1.6年和0.8年，并極有可能轉(zhuǎn)化為急性髓系白血病(AML)。根據(jù)Karyopharm公司此前在美國血液學會(ASH)年會上公布的該項研究"隊列F"I期部分 [ATG-016單藥治療去甲基化藥物(HMA)難治的高危MDS] 數(shù)據(jù)顯示，接受ATG-016治療且療效可評估的患者的總緩解率(ORR)為53%，OS達9.86個月。相較HMA難治的MDS患者通常僅為4-6個月的生存期，該研究數(shù)據(jù)顯示了生存期的有效改善。

關(guān)于SINE藥物

選擇性核輸出抑制劑(SINE)藥物可靶向抑制主要核輸出蛋白Exportin 1(XPO1)。目前，目前，有三款口服SINE藥物正處于臨床開發(fā)階段，它們是ATG-010(selinexor)、ATG-016(eltanexor)和ATG-527(verdinexor)。德琪醫(yī)藥已經(jīng)從Karyopharm Therapeutics Inc.("Karyopharm")公司獲得了這三款藥物在亞太區(qū)多個市場的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

關(guān)于Eltanexor(ATG-016)

ATG-016及其他選擇性核輸出抑制劑(SINE)藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1(XPO1)，而這種蛋白可通過清除核內(nèi)腫瘤抑制蛋白促進腫瘤的生長。ATG-016是一款可口服且具有高特異性的新一代XPO1抑制劑。相較于第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/XPOVIO®，ATG-016具有更低的血腦屏障滲透及更佳的藥理學特性，從而能實現(xiàn)更高頻次的給藥以及更高的給藥劑量。I期臨床試驗已顯示，ATG-016對于晚期實體瘤和血液腫瘤具有初步抗腫瘤活性。SINE藥物還可抑制利用XPO1機制的病毒復制。臨床前研究顯示，ATG-016對于由EB病毒(EBV)和人乳頭狀瘤病毒(HPV)等病毒誘發(fā)的腫瘤的生長具有抑制效應。

德琪醫(yī)藥正在開展一項ATG-016用于治療經(jīng)去甲基化藥物(HMA)治療失敗的高危MDS患者的I/II期研究(HATCH研究);一項用于治療晚期實體瘤的I/II期研究(REACH研究);以及一項由Karyopharm公司發(fā)起的用于治療多個復發(fā)難治性腫瘤的多隊列、開放性I/II期臨床研究(KCP-8602-801研究)。

ATG-016已獲得美國FDA的孤兒藥認定，用于治療MDS。ATG-016是一款在研藥物，尚未獲得美國FDA或任何監(jiān)管部門的上市許可。

關(guān)于德琪醫(yī)藥

德琪醫(yī)藥有限公司(簡稱"德琪醫(yī)藥"，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK)是一家以研發(fā)為驅(qū)動并已進入商業(yè)化階段的生物制藥領(lǐng)先企業(yè)，致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運營以來，德琪醫(yī)藥通過合作引進和自主研發(fā)，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前，德琪醫(yī)藥擁有15款在研產(chǎn)品，其中 5款產(chǎn)品擁有包括大中華市場在內(nèi)的亞太權(quán)益，10款產(chǎn)品具有全球權(quán)益。德琪醫(yī)藥已在美國及多個亞太市場獲得23個臨床批件(IND)，并遞交了6個新藥上市申請(NDA)，其中塞利尼索/ATG-010/XPOVIO®已獲得中國、韓國、新加坡和澳大利亞新藥上市申請的獲批。德琪醫(yī)藥將以"醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)"為愿景，專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化，解決亟待滿足的臨床需求。

前瞻性陳述

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