百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“凱澤百®是一款對(duì)于中國兒童腫瘤患者意義重大的生物療法，現(xiàn)已被NMPA列入首批臨床急需境外新藥名單。我們很榮幸能夠?yàn)橹袊�的神�?jīng)母細(xì)胞瘤患兒帶來首款獲批的靶向免疫療法。”

凱澤百®此次在中國獲批用于治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，是基于國際兒科腫瘤協(xié)會(huì)歐洲神經(jīng)母細(xì)胞瘤小組（SIOPEN）與APERION Biologics和EUSA Pharma合作開展的關(guān)鍵性試驗(yàn)的臨床結(jié)果。在這些試驗(yàn)中評(píng)估了凱澤百®治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的療效，其中包括一組對(duì)比凱澤百®單藥或聯(lián)合白介素-2（IL-2）作為一線療法的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，以及兩項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性患者的單臂試驗(yàn)。在SIOPEN試驗(yàn)（HR-NBL1）中，接受凱澤百®治療的患者的5年無事件生存率（EFS）為57%，歷史對(duì)照值為42%（p< 0.01），5年總生存率（OS）對(duì)照數(shù)據(jù)為64%對(duì)比50%（p≤ 0.0001）ii。凱澤百®治療的安全性是基于在514例患者中的評(píng)估，最常見的不良反應(yīng)為發(fā)熱和疼痛，患者接受鎮(zhèn)痛治療后仍會(huì)發(fā)生。其他常見的不良反應(yīng)為超敏反應(yīng)、嘔吐、腹瀉、毛細(xì)血管滲漏綜合征和低血壓。

凱澤百®是一款單克隆抗體，可與神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞上過度表達(dá)的GD2（雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂的碳水化合物基團(tuán)2）特定靶點(diǎn)結(jié)合。凱澤百®于2017年獲得歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)（見EMA產(chǎn)品特征總結(jié)[SmPC]），用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，這些患者既往接受誘導(dǎo)化療后至少達(dá)到部分緩解，且隨后進(jìn)行過清髓性治療和干細(xì)胞移植治療；其也適用于治療伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤。在治療復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細(xì)胞瘤之前，應(yīng)采取適當(dāng)措施使活動(dòng)性進(jìn)展性疾病保持穩(wěn)定。凱澤百®治療的安全性是基于在514例患者中的評(píng)估，最常見的不良反應(yīng)為發(fā)熱和疼痛，患者接受鎮(zhèn)痛治療后仍會(huì)發(fā)生。其他常見的不良反應(yīng)為超敏反應(yīng)、嘔吐、腹瀉、毛細(xì)血管滲漏綜合征和低血壓。

EUSA Pharma成立于2015年3月，是一家專注于癌癥和罕見病的世界級(jí)生物制藥公司。公司已在美國和歐洲建立了廣泛的商業(yè)化運(yùn)營，在全球其他市場也具有一定規(guī)模。EUSA Pharma的管理團(tuán)隊(duì)經(jīng)驗(yàn)豐富，成功建立了多家制藥企業(yè)。生命科學(xué)投資機(jī)構(gòu)EW Healthcare Partners為其提供了重要的資本支持。

百濟(jì)神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2300人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開展90多項(xiàng)臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟(jì)神州自有的臨床開發(fā)團(tuán)隊(duì)主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的擴(kuò)充，為覆蓋全球40多個(gè)國家的試驗(yàn)提供支持。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究和發(fā)展單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免 Fc-γ受體結(jié)合的抗 PD-1 抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

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前瞻性聲明

<p font-size:16px;background-color:#ffffff;"="" style="margin: 0px; padding: 0px 0px 28px; list-style: none; font-family: arial, sans-serif; font-size: medium; box-sizing: border-box; border: 0px; color: rgb(51, 51, 51);">本新聞稿包含根據(jù)1995年《私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)凱澤百®（QARZIBA®）上市計(jì)劃，對(duì)患者的潛在益處，凱澤百®在中國的機(jī)會(huì)，以及其他非歷史性信息。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)程表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對(duì)其技術(shù)和藥物知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴協(xié)力廠商進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)於潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。